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이전 글에서 RNAi 치료제는 질병 발현 단백질의 발현을 원천 차단하기 때문에 아주 효과적인 치료법이지만, 안정성, 이동성, 타겟 정확성 등의 문제로 상용화 되기 어렵다고 설명했다.
그렇다면 이러한 문제점을 극복하고 RNAi 치료제의 상용화를 위해 뛰어들고 있는 국내 RNAi 치료제 회사는 어디가 있을까?
1. 올릭스
올릭스 주식회사는 RNA 간섭(Interference) 플랫폼 기술 기반의 신약 개발 기업이다. 올릭스는 RNAi가 가지고 있는 불안정성의 단점을 비대칭 siRNA 구조로 해결하였다. 비대칭 asiRNA, 긴비대칭 lasiRNA, 자가전달비대칭 cp-asiRNA이 원천 핵심 플랫폼 기술이며, 관련 특허를 국내외 보유하고 있다. 올릭스는 지난 2017년 기술평가 2개 기관으로 부터 모두 A등급을 받고, 2018년 코스닥 시장에 기술특례기업으로 상장(KQ 226950)되었다. 2013년 비대흉터 치료제(OLX101)의 아시아 판권을 휴젤 주식회사에 기술이전을 하였고, 현재 국내 임상 2상을 휴젤이 진행하고 있으며, 이와는 별도로 올릭스가 동 프로그램의 글로벌 임상 1상을 영국에서 진행하여 우수한 내약성을 확인하였다. 이 밖에도 노인성 황반변성(건성/습성/망막하섬유화) 치료제와 망막색소변성증 치료제, 아토피등의 국소 투여 치료 가능 질병에 대한 연구를 계속 진행해 왔다. (출처: 위키백과) 오늘 날짜로, 미국 AM 케미컬로부터 핵산치료제를 간으로 타깃할 수 있는 표적 전달 'GalNAc 기술' 전세계 독점권 확보하면서 극소투여를 넘어 대사성 질환 까지 확장하게 되었다.
2. 바이오니아
바이오니아는 1992년 바이오 벤처 1호 기업으로서, '생명공학 연구용 제품의 국산화'를 목표로 세워진 회사이다. 국내 최초로 PCR(Polymerase Chain Reaction, 중합효소연쇄반응)용 효소 및 Primer(합성DNA)와 PCR, Real-time PCR 장비를 개발해 상용화했다. 꾸준한 연구개발로 생명과학 연구용 장비와 시약 공급을 비롯해 Sequencing, NGS, 유전자·단백질 합성, 유전자 발현 분석 등 다양한 서비스를 제공하고 있으며, 이러한 유전자 기술력을 바탕으로 분자진단과 RNAi 신약 개발로 사업 분야를 확장했다. (출처: 위키백과) 바이오니아의 SAMiRNA™는 바이오니아가 개발한 혁신적인 신기술로 기존의 siRNA 치료제기술의 문제점들을 극복하여 siRNA를 생체 내 질병 표적장기 세포까지 효율적이고 안정적으로 전달할 수 있는 나노입자형 RNAi 신약물질이며, 단일 분자구조로 스스로 나노입자로 만들어져 주사제로 사용되었을 때 혈액 내에서 안정적인 나노입자 구조를 유지하며 암 및 질병조직에만 선택적으로 전달된 후, 세포 내에서 활성화된 siRNA로 전환되어 암 유발 RNA를 분해시키는 획기적인 RNAi 물질이라고 설명하고 있다. (출처: 바이오니아 홈페이지)
3. 바이오오케스트라
바이오오케스트라는 2016년 설립된 miRNA 기반 연구 치료제 연구 벤처 기업이다. 대표 파이프라인인 BMD-001은 자체개발 약물 전달체를 이용한 miRNA가 뇌혈관장벽을 통과하여 관련 여러 유전자의 발현을 조절함으로서 알츠하이머를 치료한다는 개념의 신약이다. 이러한 연구의 우수성을 인정받아 알츠하이머를 포함한 퇴행성 신경계질환 치료제 개발을 위한 200억원 규모의 시리즈B 투자유치를 완료했다.
관련 링크 : RNAi 치료제 (RNA interference) 의 작용 원리 및 장단점
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