2021년 현재 CRISPR 기반 치료법은 여러 임상 시험이 진행 중이거나 계획되어 있어 여전히 개발 초기 단계에 있는 것으로 간주됩니다. 그러나 최근 몇 년 동안 몇 가지 유망한 결과와 진전이 있었습니다.
2020년 11월 CRISPR 기반 치료법에 대한 최초의 인간 연구가 시작되었습니다. 이 연구는 CRISPR로 편집된 줄기 세포를 사용하여 유전성 혈액 장애인 베타 지중해 빈혈(beta-thalassemia) 환자를 치료하고 있습니다. 연구 결과는 아직 분석 중이지만 초기 보고에 따르면 이 치료법은 안전하고 효과적입니다.
2020년 12월, 유럽 의약품청(EMA)은 Vertex Pharmaceuticals와 CRISPR Therapeutics가 개발한 겸상 적혈구 질환 및 베타 지중해 빈혈 치료를 위한 CRISPR 기반 요법에 "첨단 치료 의약품"(ATMP) 분류를 부여했습니다.
2021년 미국 FDA는 Vertex Pharmaceuticals와 CRISPR Therapeutics가 개발한 낫적혈구(sickle cell ) 질환 치료를 위한 CRISPR 기반 요법에 획기적인 치료제 지정을 부여했습니다.
이러한 개발 외에도 암, 유전 질환 및 전염병을 포함한 광범위한 질병에 대한 다양한 개발 단계에 있는 몇 가지 다른 CRISPR 기반 치료법이 있습니다.
그러나 CRISPR 기반 치료법의 개발은 복잡하고 지속적인 과정이며 이러한 치료법이 환자 치료에 널리 사용되기 전에 극복해야 할 과제가 여전히 많다는 점에 유의하는 것이 중요합니다.
